ONC-841，一款最初为攻克肿瘤而设计的免疫疗法，如今正尝试唤醒大脑自身的“清道夫”细胞。首例患者已在宣武医院完成给药。

01 从肿瘤到阿尔茨海默病：一个意想不到的“跨界”

在攻克阿尔茨海默病（AD）的漫长征途中，科学家们从未停止探索新的思路。我们曾介绍过不少前沿进展，但今天要聊的这个，角度颇为独特。

它的“前世”，是一位在肿瘤战场上的“老兵”。ONC-841最初的目标是实体瘤，通过阻断肿瘤细胞逃避免疫攻击的“信号通路”来发挥作用。如今，这个已进入2期临床的癌症候选药物，正跨界进军神经退行性疾病的疆域。

2026年2月，ONC-841获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验（IND）批准。随后，一项为期1/2期的临床试验在首都医科大学宣武医院启动，并于4月成功完成了首例参与者给药。这标志着全球首个进入临床阶段的抗SIGLEC-10抗体，正式在阿尔茨海默病领域迈出了探索的第一步。国家药监局药物临床试验登记号是CTR20260866。

02 它如何工作？为大脑“免疫环卫队”解除“静音”模式

ONC-841的“跨界”并非凭空而来。它的工作原理，核心在于小胶质细胞——我们大脑里的“免疫环卫队”。在阿尔茨海默病发生时，这支“环卫队”常常会“罢工”，无法有效清理堆积如山的Aβ淀粉样蛋白和tau蛋白“垃圾”。

“垃圾”中的“元凶”：Aβ蛋白与tau蛋白

Aβ淀粉样蛋白：在大脑中异常聚集形成的“老年斑”，是阿尔茨海默病的标志性病理特征之一。

tau蛋白：过度磷酸化后会形成“神经纤维缠结”，直接导致神经元死亡，与认知衰退的关系比Aβ更为直接。

那么，这支“环卫队”为何会罢工？研究发现，SIGLEC-10这个蛋白可能是“罪魁祸首”之一，它会抑制小胶质细胞的功能。

ONC-841正是能精准识别并阻断SIGLEC-10信号的特异性抗体，相当于给大脑的“清道夫”做了一场精妙的“系统重置”。由于在肿瘤研究中已积累了一定安全性数据，这项针对阿尔茨海默病的中国临床试验获得了加速审批。

03 临床前数据：它表现如何？

尽管该药刚刚进入人体试验阶段，但其临床前数据表现亮眼，为此次临床探索提供了关键的依据：

多重病理改善：能显著降低小鼠大脑中的Aβ淀粉样蛋白负荷和血液中的pTau蛋白水平。

恢复小胶质细胞功能：有效“唤醒”大脑的环卫队，使其恢复正常形态，并增强它们吞噬Aβ斑块的能力。

记忆与认知获益：在动物实验中，治疗组小鼠的学习能力和记忆都得到了显著改善。

双重靶点清除：不仅能清除Aβ，还能减少tau病理。tau蛋白与认知衰退的关系比Aβ更直接，能做到“双管齐下”的新药备受期待。

04 谁在领衔？中国顶尖团队再次成为“先锋”

这项临床研究由中国顶尖的神经疾病诊疗中心——首都医科大学北京宣武医院牵头开展，由该院常务副院长、认知障碍领域的权威专家唐毅教授与魏翠柏教授共同担任主要研究者。

延伸阅读：此前为大家介绍过的CAR-A疗法、Voyager基因疗法、Buntanetap等新药，同样在最近一两个月里迎来了积极的进展。与此前Biogen那款tau靶向药物的临床试验（II期未达终点）不同的是，ONC-841的探索路径更为早期，这是它首次在中国受试者中验证其安全性。

05 什么时候能用上？

一项新药的诞生，注定漫长且充满不确定性。但这每一步看似微小的探索，都值得我们持续关注。从一个灵感，到临床前数据，再到在真实患者中小心翼翼迈出的第一步——这本身就是希望的证明。

目前，ONC-841的1期临床研究仍在招募健康参与者，计划招募32人。如果你想了解这项试验的更多信息，可以查询：

国家药物临床试验登记与信息公示平台：登记号CTR20260866

相关患者平台：募海棠 - 项目ID 2878（提供临床试验受试者招募信息）

⚠️ 重要提醒

ONC-841目前仅处于临床试验的极早期阶段（1/2期），尚未获批上市，距离成为临床可及的药物还有很长的路要走。请读者切勿寻求购买或自行使用任何未经批准的“试验药物”，所有治疗必须在正规医院的临床研究框架内、由专业医生指导进行。我们持续介绍前沿进展，是为了传递科学希望，而非提供医疗建议。

附：本文主要参考资料

国家药品监督管理局药物临床试验登记号 CTR20260866

OncoC4公司官方新闻稿（2026年2月/4月）

首都医科大学宣武医院临床试验启动信息

相关患者招募平台公开资料

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